Una terapia experimental desarrollada por investigadores del centro Cedars-Sinai de Los Ángeles, California (EEUU) ha demostrado que el trasplante de células madre a pacientes que sufren esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es posible y seguro. Los resultados se publican en la revista científica revisada por pares Nature Medicine.
Combinando la terapia génica y la celular, los científicos han demostrado que estas células pueden atravesar la barrera hematoencefálica y liberar una proteína protectora de las neuronas motoras de la médula espinal. Esto podría evitar potencialmente su deterioro y la parálisis de las funciones musculares que caracterizan a esta enfermedad neurodegenerativa.
«Las células madre son un potente método para transportar proteínas importantes hasta el cerebro o la médula que no podrían atravesar de otra manera la barrera hematoencefálica», explica el Dr. Clive Svendsen, profesor de Medicina y Ciencias Biomédicas en el Instituto de Medicina Regenerativa del Cedars-Sinai, y autor senior del presente estudio.
«Hemos podido demostrar que estas células madre modificadas en laboratorio se pueden trasplantar con seguridad a la médula espinal. Y, realizado un tratamiento de una sola vez, estas células se mantienen vivas y produciendo una proteína durante más de tres años, que sabemos que protege a las neuronas que mueren a medida que la ELA progresa», continua Svendsen.
Estas células tenían por objetivo preservar la funcionalidad de las piernas en los pacientes, una de las primeras manifestaciones de la parálisis ligada a la esclerosis lateral amiotrófica. Posteriormente, la enfermedad conduce a la incapacidad de moverse, de hablar y finalmente de respirar por sí mismos. El ensayo se realizó con 18 voluntarios, y ninguno de ellos sufrió efectos secundarios de gravedad.
Las células modificadas en el laboratorio de Svendsen se diseñaron para producir una proteína denominada GDNF, las siglas en inglés de ‘factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales’. Estas células de la glía se ven afectadas por la ELA y dejan de proteger a las neuronas encargadas de pasar las señales nerviosas que habilitan la función de los músculos y el movimiento, haciendo que degeneren.
«El GDNF por sí solo no puede atravesar la barrera hematoencefálica, pero el trasplante de células madre es un método que consigue llevar la proteína a dónde debe estar», explica por su parte el Dr. Pablo Avalos, coautor del presente trabajo. En esta primera aproximación terapéutica, la técnica debía demostrar que no provocaba efectos adversos en los pacientes.
La ELA suele provocar la pérdida de fuerza simultánea en ambas piernas, por lo que los investigadores aplicaron la terapia solo a una de ellas a través de la mitad de la médula que la controla, para poder comparar los resultados con la otra pierna sin tratar. Tras el trasplante, los pacientes fueron controlados durante un año. Durante ese periodo, se pudo comprobar que el trasplante no había afectado negativamente a la fuerza muscular de la pierna intervenida.
Uno de los efectos secundarios menores, sin embargo, se manifestó cuando las células trasplantadas migraron a niveles superiores de la médula, afectando a áreas sensoriales y produciendo instancias de dolor. También se detectaron casos de crecimientos benignos. Según explica Svendsen, estos fenómenos deben estudiarse en los próximos ensayos con un enfoque más profundo y un abordaje quirúrgico diferente.
El próximo ensayo, explican, reclutará a más pacientes con casos de ELA más tempranos, de forma a poder comprobar los efectos a largo plazo. Se enfocarán esta vez al tracto inferior de la médula espinal. Además, estas células se ensayarán en trasplantes directos al córtex motor cerebral, con la esperanza de preservar mejor las neuronas responsables del uso de la mano.
«Estamos enormemente agradecidos a los participantes del estudio», destaca Svendsen. «La ELA es una enfermedad muy difícil de tratar, y esta investigación supone una nueva esperanza de acercarnos a una manera de retrasar mediante terapia el avance de este mal».
NAM/Agencia
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